免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干细胞 (HSC)，外周血单个核细胞 (PBMC)，患者来源的异种移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫检查点抑制剂
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别名：中度 II 型 SMA 小鼠、SMNdelta7;SMN2;Smn-/-, FVB.SMNΔ7;SMN2;Smn- 、中度 II 型 SMA , Delta 7 小鼠早期同源品系
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镰状细胞病（sickle cell disease），人血红蛋白（ human hemoglobin ），基因治疗（gene therapy）
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